诺华就基因治疗鞘内试验致信社区脊髓肌萎缩

每年的8月7日是脊髓肌萎缩（SMA）的日子。

这一天，全世界一起帮助来唤醒公众对于SMA这个罕见脊髓疾病的认识。

SMA日之前，诺华（Novartis）公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已取消年10月开始的部分临床试验暂停的决定，打开了进一步进行基因治疗的临床试验计划的大门。

根据FDA和欧洲药品管理局（EMA）的意见，诺华现在计划启动一项新的全球第三阶段注册授权研究（STEER试验），以评估基因治疗Zolgensma鞘内给药在没有接受治疗的2至18岁的脊髓肌萎缩（SMA）患者的临床疗效、安全性和耐受性。

目前，基因治疗Zolgensma被批准用于静脉注射。

鞘内注射虽然痛苦，接受治疗的患者必须麻醉，但是，因为能够直接进入鞘内神经，对于脊髓肌萎缩的治疗来说，相比静脉注射，更加直接。

目前，采用鞘内注射的是渤健（Biogen）公司的诺西那生钠注射液（nusinersen）。

瑞士药企诺华公司最新的第二季度的报表显示，虽然受到疫情的影响，但是，这个基因治疗的市场继续保持强劲增长。

Zolgesma在美国获批治疗脊髓性肌萎缩（SMA）之后，先后在欧洲和日本也获得了批准。

不断扩展市场导致了使用的不断增加，也增加了对于这个基因疗法的需求。

今年第二季度的三个月里，Zolgensma销售增加了近50%，全球达到3.15亿美元

结果显示，今年上半年，Zolgensma总收入为6.34亿美元，增长2.59亿美元。

增长率为63%。

目前，脊髓肌萎缩的市场需求仍然强劲。

相比之下，最新的第二季报显示，治疗脊髓肌萎缩的新药，诺西那生钠的市场销售开

始放缓。

7月22日，继诺华公布了季报之后，渤健公司也随后报告了第二季度的业

绩报告。

最新的季度显示，这家位于波士顿的生物制药公司在过去三个月，主导罕

见神经肌肉疾病的核酸新药，Spinraza（诺西那生钠注射液）在持续增

长后，已经开始进入瓶颈期。

而且，国际市场的增长已经大幅超过了美国本土市场的市场销售。

过去三个月中，这个获批治疗脊髓肌萎缩（SMA）的新药，在美国销售

了1.5亿美元，而在美国以外的国际市场上销售了3.5亿美元，总计收入了

5亿美元。

然而在5亿销售的后面是增长的脚步放缓。

相比年同期，增长率仅为1%。

诺西那生钠在年圣诞节前在美国获批后，先后在欧洲和日本，国内

获批上市，总计在30多个国家地区市场上市。

更多临床试验上路

此外，Zolgensma还在进行多个三期临床试验，针对SMA。

这个STEER临床试验是一项随机的、双盲的、控制的研究。

超过名患者将被随机接受Zolgensma鞘内注射或接受一个不实际用药的治疗。

在52周期间结束时，所有接受了不用药治疗的患者将接受基因治疗的鞘内给药，而所有接受基因治疗鞘内治疗的患者都将接受不用药的治疗程序。

这项试验将增加临床数据和用于基因治疗SMA的Zolgensma的真实世界的证据。

在这封信的最后，诺华表示，“我们将继续投资于开创性的研究和临床试验，以更好地为SMA社区服务。”

“我们感谢您的持续参与，并将随时向您提供最新信息。”

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