Biogen脊髓性肌萎缩症新药中国惠及1

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注：本文不构成任何投资意见和建议，以公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）。

Spinraza-诺西那生钠

Biogen（渤健公司）脊髓性肌萎缩症(SpinalMuscularAtrophy，SMA)新药Spinraza-诺西那生钠注射液（英文名：Nusinersen），年全球销售业绩20.97亿美元，同比增长22%。财年业绩为20.52亿美元，同比下滑2%。

Spinraza是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。正常情况下SMN2基因仅表达约10%的有效SMN蛋白，诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加SMN2表达完整长度的SMN蛋白，弥补SMN1基因表达缺陷。ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。

诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。

Spinraza是全球首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物，年率先在国外获批上市，此前治疗费用是75万美元/年。本品的竞品有诺华的Zolgensma。

年10月渤健公司诺西那生钠注射液正式登陆中国，惠及中国SMA患者（当年4月获准上市）。作为第一个也是目前唯一一个在中国获批治疗SMA的药物。高昂的药价牵动着患者及医保相关单位的心。

中国脊髓性肌萎缩症部分用药情况

在今年全国两会上，关于罕见病的议题覆盖了罕见病多个领域，特别是推进罕见病诊疗和保障等领域。脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位。疾病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

随着年5月SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》，中国SMA领域发生了巨大变化——年2月，首个SMA治疗药物通过优先审评审批程序在中国获批；年5月，渤健公司与中国初级卫生保健基金会推出SMA患者援助项目，该项目于年1月1日启动全新援助方案，进一步降低了罕见病患者的治疗负担，截至年3月下旬该援助项目已经帮助约位SMA患者获得药物治疗。

（项目援助药物诺西那生钠注射液由渤健公司捐赠。截止年12月底，该援助项目已经帮助超过位SMA患者获得药物治疗。）

在全新援助方案的帮助下，患者第一年的药物治疗自付费用将从原有的约万元降低至55万元，第一年降幅约60%；之后每年的药物治疗自付费用将从原有的平均每年约万元降低至55万元，降幅约50%。

附：脊活新生—SMA患者援助项目全新援助方案介绍

本援助方案自年1月1日起正式实施，项目最终解释权归中国初级卫生保健基金会脊活新生—SMA患者援助项目办公室。

在项目周期内开始负荷剂量治疗的患者：经过1瓶（5ml:12mg）诺西那生钠注射液治疗，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益，所有资料经基金会审核通过，在负荷剂量年度内最多为其援助5瓶诺西那生钠注射液。具体援助数量依据患者具体情况及临床检查结果，由项目医生进行判定。每位新患者最多有一次申请负荷剂量年度援助的机会。（负荷剂量年度即包含负荷剂量用药的首个治疗年。）

在项目周期内开始维持剂量治疗的患者：完成包含负荷剂量年度治疗后，在维持剂量治疗阶段经过1瓶诺西那生钠注射液治疗后，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益,所有资料经基金会审核通过，在接下来12个月内最多为其援助2瓶诺西那生钠注射液。具体援助数量依据患者具体情况及临床检查结果由项目医生进行判定。完成上述援助治疗的患者，经项目医生判定需要继续治疗，如仍在项目周期内，可按照维持剂量治疗阶段申请方案循环申请。